HLAVNÍ TÉMA – AUTOIMUNITNÍ NEUROMUSKULÁRNÍ ONEMOCNĚNÍ Nové možnosti léčby myastenie gravis Aktuálne trendy v diagnostike a liečbe CIDP Akutní polyradikuloneuritida – syndrom Guillaina a Barrého Idiopatické zánětlivé myopatie – novinky v léčbě PŘEHLEDOVÉ ČLÁNKY Diagnostika a škály u myastenie gravis: vývoj a současné využití v klinické praxi Funkční/disociativní záchvat vs. epileptický záchvat – jak je rozlišit bez EEG? Lennoxův-Gastautův syndrom v dospělém věku SDĚLENÍ Z PRAXE Paroxyzmální slepota u mladého pacienta VIDEOKAZUISTIKA Okohybná porucha – diagnostická výzva Z HISTORIE NEUROLOGIE Koloniální Brit z Denmark Hill: Charles David Marsden (1938–1998) www.solen.cz | www.neurologiepropraxi.cz | ISSN 12131814 | Ročník 26 | 2025 Neurologie pro praxi 20255
www.neurologiepropraxi.cz 359 SLOVO ÚVODEM Autoimunitní neuromuskulární onemocnění / Neurol. praxi. 2025;26(5):359 / NEUROLOGIE PRO PRAXI Autoimunitní neuromuskulární onemocnění MUDr. Radim Mazanec, Ph.D. – editor hlavního tématu Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol, Praha Autoimunitní neuromuskulární onemocnění představují heterogenní skupinu nemocí, které zahrnují poruchy periferních nervů, nervosvalové ploténky a kosterních svalů. Uplynulá dekáda přinesla řadu novinek v oblasti diagnostiky, ale zejména v oblasti inovativních léčebných postupů. Ačkoliv se jedná o onemocnění vzácná, jsou autoimunitní nervosvalové choroby významné pro svůj dopad na délku a kvalitu života v dětském i dospělém věku. Zásadní je skutečnost, že jsou to nemoci léčitelné s možností zlepšit zdravotní stav, navodit remisi a zlepšit kvalitu života. Cílem hlavního tématu tohoto čísla je poskytnout čtenářům přehledný souhrn informací o nejdůležitějších novinkách v diagnostice a léčbě těchto onemocnění s přihlédnutím k jejich využití v reálné klinické praxi. Základem úspěchu zůstává správná diagnóza, která je výsledkem syntézy, klinických a paraklinických nálezů. Inovativní léčebné prostředky pak vyžadují pečlivé hodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby. Nové preparáty s sebou přináší i změnu léčebné strategie. U myastenie gravis se kromě léků 1. linie (kortikoidy, inhibitory AChE, cytostatika) objevují v nových doporučeních pro léčbu aktivních forem myastenie u anti AChR pozitivních pacientů inhibitory C5 složky komplementu (eculizumab a ravalizumab) nebo protilátky proti neonatálnímu Fc receptoru (efgartigimod). Z dalších preparátů byl registrovaný inhibitor C5 složky komplementu zilucoplan nebo další protilátka proti neonatálnímu Fc receptoru – rozanolixizumab. Součástí nových doporučení je i problematika rozdílných přístupů k léčbě myastenie u dětí a dospělých, problematika vakcinací, rizikových léků i myastenických syndromů. V diagnostice chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatie (CIDP) doporučení EAN z r. 2021 zjednodušuje diagnostický algoritmus na jisté a možné formy CIDP, dále na formy typické a na varianty CIDP, upravuje elektrodiagnostická kritéria (např. kondukční blok). Kromě standardních léčebných postupů 1. linie (kortikoidy, imunoglobuliny, plazmaferéza) doporučuje možnost udržovací léčby subkutánně aplikovaným imunoglobulinem po předchozí léčbě intravenózním IgG. Doporučení EAN z r. 2023 v diagnostice Guillain Barrého syndromu (GBS) zdůrazňuje hlavně symetrickou motorickou kvadruparézu, areflexii a rychlou progresi, v rámci diferenciální diagnostiky doporučuje provedení likvorového a elektromyografického vyšetření, nově i možnost sonografie nebo magnetické rezonance v zobrazení periferních nervů. V léčbě doporučení potvrzuje jako 1. linii léčby plazmaferézu nebo intravenózní imunoglobulin, zdůrazňuje účinnost této léčby i ve 2–4 týdnech po vzniku příznaků. V diagnostice zánětlivých myopatií vzrostl význam využití nově identifikovaných specifických autoprotilátek, zejména ve skupině idiopatických zánětlivých myopatií. Serologická specifikace umožnila nový koncept klasifikace zánětlivých myopatií. V léčbě zůstává lékem 1. volby imunosupresivní léčba kortikoidy v kombinaci s azathioprinem či methotrexátem či cyklofosfamidem. Pro farmakorezistentní případy je doporučena léčba rituximabem. Požádal jsem autory jednotlivých kapitol o přehledné shrnutí zásadních informací o problematice závažných, ale účinně léčitelných získaných autoimunitních nervosvalových onemocnění. Jsem přesvědčený, že se podařilo tento náročný úkol splnit, a věřím, že čtenáři zde naleznou potřebné informace, které jim usnadní orientaci v jejich klinické praxi. Autorům jednotlivých kapitol děkuji za jejich úsilí, čas a entuziasmus, se kterým se tohoto nelehkého úkolu ujali a připravili odborný materiál na vysoké odborné i edukační úrovni. MUDr. Radim Mazanec, Ph.D. Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol, Praha www.neurologiepropraxi.cz Neurologie pro praxi
www.neurologiepropraxi.cz 360 OBSAH NEUROLOGIE PRO PRAXI SLOVO ÚVODEM 359 MUDr. Radim Mazanec, Ph.D. Autoimunitní neuromuskulární onemocnění HLAVNÍ TÉMA – AUTOIMUNITNÍ NEUROMUSKULÁRNÍ ONEMOCNĚNÍ 366 MUDr. Stanislav Voháňka, CSc. Nové možnosti léčby myastenie gravis 373 MUDr. Monika Turčanová Koprušáková, PhD., prof. MUDr. Egon Kurča, PhD. Aktuálne trendy v diagnostike a liečbe CIDP 386 doc. MUDr. Edvard Ehler, CSc., FEAN Akutní polyradikuloneuritida – syndrom Guillaina a Barrého 392 MUDr. Heřman Mann, Ph.D. Idiopatické zánětlivé myopatie – novinky v léčbě … nenechte si ujít aktuální informace o možnostech medicínského vzdělávání FACEBOOK https://www.facebook.com/ SolenMedicalEducation/ @SolenMedicalEducation LINKEDIN https://www.linkedin.com/ company/solen-medical-education/ #solenmedicaleducation INSTAGRAM https://www.instagram.com/ solen_cz/ @solen_cz ODEMČENÉ AKTUÁLNÍ ČLÁNKY PŘEHLED O VZDĚLÁVACÍCH AKCÍCH UPOZORNĚNÍ NA ZVÝHODNĚNÉ CENY SOUTĚŽE O VSTUPENKY NA KONGRESY INFORMACE O ON LINE KURZECH NOVINKY V E SHOPU … a mnoho dalšího
www.neurologiepropraxi.cz 362 OBSAH NEUROLOGIE PRO PRAXI PŘEHLEDOVÉ ČLÁNKY 402 MUDr. Michaela Týblová, Ph.D. Diagnostika a škály u myastenie gravis: vývoj a současné využití v klinické praxi 410 MUDr. Karin Revajová, MUDr. Ondřej Strýček, Ph.D., Ing. Michal Fusek, Ph.D., doc. MUDr. Pavlína Danhofer, Ph.D., MUDr. Patrícia Všianská, doc. MUDr. Irena Doležalová, Ph.D. Funkční/disociativní záchvat vs. epileptický záchvat – jak je rozlišit bez EEG? 415 doc. MUDr. Irena Doležalová, Ph.D., prof. MUDr. Milan Brázdil, Ph.D. Lennoxův-Gastautův syndrom v dospělém věku NEUROLOGIE PRO PRAXI / Neurol. praxi. 2025;26(2):??? Neurologie pro praxi vyhlašuje soutěž na rok 2025 o nejlepší sdělení z praxe publikované v časopise Neurologie pro praxi CENA ARNOLDA PICKA Redakční rada časopisu Neurologie pro praxi vyhlásila soutěž o nejlepší prakticky orientovanou práci nebo příspěvek z praxe (kazuistiku, videokazuistiku) publikovaný v roce 2025 na stránkách časopisu Neurologie pro praxi. Všechny práce publikované v časopise Neurologie pro praxi v roce 2025 budou do soutěže zahrnuty automaticky. Práce vyhodnotí redakční rada, která tajným hlasováním rozhodne o vítězné publikaci. Cena Arnolda Picka za rok 2025 bude předána na 23. sympoziu praktické neurologie (Brno, 11.–12. června 2026) Více informací o sympoziu na www.kongresneurologie.cz
ZKRÁCENÁ INFORMACE O LÉČIVÉM PŘÍPRAVKU SKYCLARYS Název přípravku: Skyclarys 50 mg tvrdé tobolky. Složení: Jedna tvrdá tobolka obsahuje 50 mg omaveloxolonu. Úplný seznam pomocných látek je uveden v SPC. Terapeutické indikace: Přípravek Skyclarys je indikován k léčbě Friedreichovy ataxie u léčbě Friedreichovy ataxie udospělých adospívajících ve věku od 16 let. Dávkování a způsob podání: Jedna tvrdá tobolka obsahuje 50 Jedna tvrdá tobolka obsahuje 50 mg omaveloxolonu. Úplný seznam pomocných látek je uveden v mg omaveloxolonu. Úplný seznam pomocných látek je uveden v Léčbu omaveloxolonem má zahájit a sledovat lékař se zkušenostmi v léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií. Doporučená dávka je 150 léčbě Friedreichovy ataxie u dospělých a mg omaveloxolonu (3tvrdé tobolky, jedna o síle 50 mg) jednou denně. Pokud po užití přípravku dojde ke zvracení, nemá být lék nahrazen další dávkou. Pokud dojde k vynechání dávky, má být další dávka užita následující den jako obvykle. Nemá se užít dvojnásobná dávka, aby se nahradila vynechaná dávka. Přípravek je určen k tvrdé tobolky, jedna o mg) jednou denně. Pokud po užití přípravku dojde ke zvracení, nemá být lék nahrazen další dávkou. Pokud dojde k perorálnímu podání. Omaveloxolon se má užívat nalačno nejméně 1 hodinu před jídlem nebo 2 hodinu před jídlem nebo 2hodiny po jídle. Tobolky přípravku Skyclarys se mají polykat celé. Upacientů, kteří nejsou schopni polykat celé tobolky, je možné tobolky přípravku Skyclarys otevřít acelý obsah nasypat na 2 polévkové lžíce jablečného pyré. Pacienti musí celou směs léčivého přípravku a polévkové lžíce jablečného pyré. Pacienti musí celou směs léčivého přípravku ajídla okamžitě zkonzumovat nalačno nejméně 1 hodiny po jídle. Tobolky přípravku Skyclarys se mají polykat celé. U pacientů, kteří nejsou schopni polykat celé tobolky, je možné tobolky přípravku Skyclarys otevřít a hodinu před jídlem nebo 2hodiny po jídle. Připravená směs se nesmí pacientů, kteří nejsou schopni polykat celé tobolky, je možné tobolky přípravku Skyclarys otevřít a celý obsah uchovávat k dalšímu použití. nasypat na 2 Porucha funkce jater: U pacientů s pacientů slehkou poruchou funkce jater (třídaA dle Childa-Pugha) není nutná úprava dávky. U pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater (třída pacientů se středně těžkou poruchou funkce jater (třídaB dle ChildaPugha) se má dávka snížit na 100 mg jednou denně, přičemž je nutné pečlivě sledovat nežádoucí účinky. Pokud se objeví nežádoucí účinky, má se zvážit snížení dávky na 50 A dle Childa-Pugha) není nutná úprava dávky. U mg jednou denně, přičemž je nutné pečlivě sledovat nežádoucí účinky. Pokud se objeví nežádoucí účinky, má se zvážit snížení dávky na 50mg jednou denně. U pacientů s těžkou poruchou funkce jater (třída C dle Childa-Pugha) se nemá přípravek používat. Bezpečnost a C dle Childa-Pugha) se nemá přípravek používat. Bezpečnost a účinnost přípravku Skyclarys u dětí a dospívajících ve věku do 16 let nebyly dosud stanoveny. Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku. Zvláštní upozornění: Zvýšení hladin aminotransferáz: Léčba omaveloxolonem vklinických hodnoceních spacienty s Friedreichovou ataxií byla Friedreichovou ataxií byla spojena se zvýšením hladin alaninaminotransferázy (ALT) aaspartátaminotransferázy (AST). Hladiny ALT, AST abilirubinu mají být před zahájením léčby omaveloxolonem monitorovány jednou měsíčně během prvních klinických hodnoceních s pacienty s 3 měsíců léčby a měsíců léčby apoté pravidelně podle klinické indikace. Pokud se hladiny ALT nebo AST zvýší na > spojena se zvýšením hladin alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST). Hladiny ALT, AST a 5 × ULN, je třeba léčbu omaveloxolonem okamžitě přerušit a ULN, je třeba léčbu omaveloxolonem okamžitě přerušit a aspartátaminotransferázy (AST). Hladiny ALT, AST a bilirubinu mají být před zahájením léčby omaveloxolonem monitorovány jednou měsíčně během prvních co nejdříve zopakovat vyšetření funkce jater. Pokud se laboratorní abnormality stabilizují nebo ustoupí, může být podávání omaveloxolonu znovu zahájeno. Pokud se hladiny ALT nebo AST zvýší na > měsíců léčby a poté pravidelně podle klinické indikace. Pokud se hladiny ALT nebo AST zvýší na > 3 × ULN a hladina bilirubinu se zvýší na > ULN a hladina bilirubinu se zvýší na >2 × ULN, je třeba léčbu ULN, je třeba léčbu omaveloxolonem okamžitě přerušit aco nejdříve zopakovat vyšetření funkce jater.Ve vyšetřeních se má pokračovat podle potřeby. Jakmile se laboratorní abnormality stabilizují nebo ustoupí, může být podávání přípravku laboratorní abnormality stabilizují nebo ustoupí, může být podávání omaveloxolonu znovu zahájeno. Pokud se hladiny ALT nebo AST zvýší na > ULN a hladina bilirubinu se zvýší na > Skyclarys znovu zahájeno s odpovídající frekvencí monitorování funkce jater. odpovídající frekvencí monitorování funkce jater. Lékové interakce: Omaveloxolon je primárně metabolizován prostřednictvím CYP3A4. Souběžné používání silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A4 může významně zvýšit systémovou expozici omaveloxolonu. Pokud se nelze vyhnout souběžnému používání silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A4, je třeba zvážit snížení dávky Skyclarys znovu zahájeno s omaveloxolonu a monitorování stavu pacienta. Souběžné používání omaveloxolonu se silnými nebo středně silnými induktory CYP3A4 může významně snížit expozici omaveloxolonu, což může snížit účinnost omaveloxolonu. Pacienty, kteří jsou léčeni omaveloxolonem, je třeba upozornit, aby se při užívání omaveloxolonu vyhnuli souběžnému používání induktorů CYP3A4. Pokud je to možné, je třeba zvážit alternativní léčiva. Abnormality hladin lipidů: Léčba omaveloxolonem byla spojena se zvýšením hladiny cholesterolu vlipoproteinech onízké hustotě (LDL) asnížením hladiny cholesterolu v lipoproteinech ovysoké hustotě (HDL). Před zahájením léčby omaveloxolonem mají být vyhodnoceny parametry lipidů a Abnormality hladin lipidů: Léčba omaveloxolonem byla spojena se zvýšením hladiny cholesterolu v během léčby mají být tyto hodnoty pravidelně monitorovány. Abnormality hladin lipidů je třeba léčit podle standardních klinických snížením hladiny cholesterolu v lipoproteinech o vysoké hustotě (HDL). Před doporučení. Zvýšení hladiny natriuretického peptidu typu B (BNP): Léčba omaveloxolonem byla spojena se zvýšením hladin BNP, ale bez současného zvýšení krevního tlaku nebo přidružených příhod přetížení organismu zahájením léčby omaveloxolonem mají být vyhodnoceny parametry lipidů a během léčby mají být tyto hodnoty pravidelně monitorovány. Abnormality hladin lipidů je třeba léčit podle standardních klinických tekutinami nebo městnavého srdečního selhání. Kardiomyopatie a Zvýšení hladiny natriuretického peptidu typu B (BNP): Léčba omaveloxolonem byla spojena se zvýšením hladin BNP, ale bez současného zvýšení krevního tlaku nebo přidružených příhod přetížení organismu diabetes mellitus jsou upacientů sFriedreichovou ataxií časté. Hladiny BNP mají být monitorovány před léčbou apravidelně během léčby. Pacienti mají být upozorněni na známky a příznaky městnavého srdečního selhání souvisejícího spřetížením organismu tekutinami, jako jsou náhlý přírůstek tělesné hmotnosti (≥1,4 kg za 1 kg za 1den nebo ≥ Friedreichovou ataxií časté. Hladiny BNP mají být monitorovány před léčbou a pravidelně během léčby. Pacienti mají 2,3 kg za 1 kg za 1týden), periferní otoky adušnost. Pokud se objeví známky a příznaky přetížení organismu tekutinami, má být hladina BNP (nebo NT-proBNP) monitorována a má se postupovat podle standardních klinických doporučení. Léčba být upozorněni na známky a příznaky městnavého srdečního selhání souvisejícího s přetížením organismu tekutinami, jako jsou náhlý přírůstek tělesné hmotnosti (≥ přípravkem Skyclarys má být během řešení přetížení organismu tekutinami přerušena. Pokud nelze přetížení organismu tekutinami náležitě řešit, má být léčba přípravkem Skyclarys ukončena. Podle klinického posouzení otoky a dušnost. Pokud se objeví známky a příznaky přetížení organismu tekutinami, má být hladina BNP (nebo NT-proBNP) monitorována a má se postupovat podle standardních klinických doporučení. Léčba se důrazně doporučuje častější sledování pacientů, kteří byli nedávno hospitalizováni zdůvodu přetížení organismu tekutinami vdůsledku základního onemocnění jako kardiomyopatie, diabetické CKD IV. stupně nebo jiné etiologie. Snížení tělesné hmotnosti: Léčba přípravkem Skyclarys byla spojena smírným poklesem tělesné hmotnosti. Je třeba pacientům doporučit, aby pravidelně sledovali svou tělesnou hmotnost. Pokud dojde k nevysvětlitelnému nebo klinicky významnému poklesu tělesné hmotnosti, pacient má být dále vyšetřen. nevysvětlitelnému nebo klinicky významnému poklesu tělesné hmotnosti, pacient má být dále vyšetřen. Léčba přípravkem Skyclarys byla spojena s mírným poklesem tělesné hmotnosti. Je třeba pacientům doporučit, aby pravidelně sledovali svou tělesnou hmotnost. Pokud dojde Hypersenzitivní reakce: Přípravek Skyclarys je spojen srizikem rozvoje hypersenzitivních reakcí zahrnujících kopřivku avyrážku. Pokud dojde k výskytu hypersenzitivní reakce, je nezbytné vpřípadě potřeby přijmout vhodná opatření. Pacienti mají být informováni o nevysvětlitelnému nebo klinicky významnému poklesu tělesné hmotnosti, pacient má být dále vyšetřen. Hypersenzitivní reakce: Hypersenzitivní reakce: Přípravek Skyclarys je spojen s známkách a Přípravek Skyclarys je spojen s rizikem rozvoje hypersenzitivních reakcí zahrnujících příznacích hypersenzitivity. Interakce s jinými léčivými přípravky: Omaveloxolon je substrátem CYP3A4. Souběžné podávání silných nebo středně silných inhibitorů CYP3A4 (např. klarithromycinu, itrakonazolu, ketokonazolu, ciprofloxacinu, cyklosporinu, vyrážku. Pokud dojde k výskytu hypersenzitivní reakce, je nezbytné v případě potřeby přijmout vhodná opatření. Pacienti mají být informováni o flukonazolu a fluvoxaminu) nebo induktorů CYP3A4 (např. karbamazepinu, fenobarbitalu, fenytoinu, primidonu, rifampicinu, třezalky tečkované a efavirenu) ovlivní farmakokinetiku omaveloxolonu. Grapefruit a grapefruitová šťáva jsou inhibitory CYP3A4, proto je třeba pacienty upozornit, aby se jejich konzumaci při užívání přípravku Skyclarys vyhnuli. grapefruitová šťáva jsou inhibitory CYP3A4, proto je třeba pacienty upozornit, aby se jejich konzumaci při užívání přípravku Skyclarys vyhnuli. Fertilita, těhotenství a kojení: Přípravek Skyclarys se vtěhotenství a u žen ve fertilním věku, které nepoužívají antikoncepci, nemá používat. Pacientky mají před zahájením léčby přípravkem Skyclarys, během léčby a žen ve fertilním věku, které nepoužívají antikoncepci, nemá používat. Pacientky mají před zahájením léčby přípravkem Skyclarys, během léčby apo dobu 28 dnů po jejím ukončení používat účinnou antikoncepci. dnů po jejím ukončení používat účinnou antikoncepci. Používání přípravku Skyclarys může snížit účinnost hormonální antikoncepce. Je třeba doporučit pacientkám, aby se vyhnuly souběžnému používání skombinovanou hormonální antikoncepcí (např. ve formě tablet, náplastí, vaginálních kroužků). Ženy, které užívají hormonální antikoncepci, mají být poučeny, aby během souběžného používání apo dobu 28dnů po ukončení užívání přípravku Skyclarys používaly alternativní metodu antikoncepce (např. nehormonální nitroděložní tělísko) nebo další nehormonální antikoncepční prostředky (např. kondomy). Údaje o náplastí, vaginálních kroužků). Ženy, které užívají hormonální antikoncepci, mají být poučeny, aby během souběžného používání a po dobu 28 přítomnosti omaveloxolonu vlidském mateřském mléce nejsou kdispozici. Riziko pro kojené děti nelze vyloučit. Přípravek Skyclarys se vobdobí kojení nemá podávat. Údaje oúčincích přípravku Skyclarys na fertilitu učlověka nejsou kdispozici.Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje: přítomnosti omaveloxolonu v lidském mateřském mléce nejsou k lidském mateřském mléce nejsou k dispozici. Riziko Omaveloxolon má malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Po užití omaveloxolonu se může objevit únava. Nežádoucí účinky:Velmi časté: chřipka, hypersenzitivita zahrnující kopřivku a vyrážku, snížená chřipka, hypersenzitivita zahrnující kopřivku a vyrážku, snížená chuť k jídlu, bolest hlavy, orofaryngeální bolest, nauzea, průjem, zvracení, zvýšená hladina ALT, zvýšená hladina AST, bolest zad, svalové spazmy, únava, snížení tělesné hmotnosti. Časté: infekce močových cest, hypertriacylglycerolemie, zvýšená hladina lipoproteinů ovelmi nízké hustotě, bolest horní části břicha, bolest břicha, zvýšená hladina GGT, dysmenorea, zvýšená hladina BNP. Předávkování: Pro přípravek Skyclarys neexistuje žádné specifické antidotum. Stav pacientů, unichž dojde k předávkování, je nutno pečlivě sledovat a poskytnout jim odpovídající podpůrnou léčbu. Podmínky uchovávání: Tento léčivý přípravek nevyžaduje žádné zvláštní podmínky uchovávání. Balení: 50 mg: Balení obsahující 90 (1 lahvička) tvrdých tobolek. Lahvička z lahvička) tvrdých tobolek. Lahvička zHDPE s polypropylenovým dětským bezpečnostním uzávěrem zapečetěná indukční fólií. polypropylenovým dětským bezpečnostním uzávěrem zapečetěná indukční fólií. Držitel rozhodnutí o registraci: Biogen Netherlands B.V., 1171 LP Badhoevedorp, Nizozemsko. Reg. číslo: EU/1/23/1786/001. Způsob úhrady a výdeje: Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Přípravek není hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Datum revize textu: 02/2025. Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Před předepsáním léku se prosím seznamte s úplnou informací o přípravku. Biogen (Czech Republic) s.r.o., Na Pankráci 1683/127, 140 00 Praha 4, tel.: 255 706 200, www.biogen.com.cz Reference: 1. SKYCLARYS, Souhrn údaj o přípravku, datum poslední revize textu 02/2025. 2. A. Lynch DR et al. Ann Neurol. 2021; 89(2): 212 – 225. 3. Schulz JB, Boesch S, Bürk K, et al. Diagnosis and treatment of Friedreich ataxia: a European perspective. Nat Rev Neurol. 2009;5(4):222–234. 4. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Form Approved OMB# 0925-0648 Exp. Date 06/2024. Accessed 05 April 2023. https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia# 5. Cook A, Giunti P. Friedreich’s ataxia: clinical features, pathogenesis and management. Br Med Bull. 2017 Dec 1;124(1):19–30. doi: 10.1093/bmb/ldx034. PMID: 29053830; PMCID:PMC5862303 Biogen (Czech Republic) s.r.o., Na Pankráci 1683/127, Praha 4, 140 00 tel.: +420 255 706 200, www.biogen.com.cz Biogen-246442, březen 2025 NYNÍ MŮŽETE OVLIVNIT ŽIVOT PACIENTŮ S FRIEDREICHOVOU ATAXIÍ (FA)1, 2 FA je jedna z nejčastějších dědičných ataxií.3, 4 FA je závažné onemocnění spojené s progresivní svalovou slabostí, únavou a ztrátou koordinace vedoucí k invaliditě.3, 4 Diagnózu FA potvrzuje genetický test, který zahrnuje analýzu expanze GAA tripletu.3 Včasné potvrzení diagnózy uspíší poskytnutí specializované multidisciplinární péče vašim pacientům. Ta jim může pomoci udržet jejich nezávislost delší dobu.5 Přípravek SKYCLARYS je indikován k léčbě Friedreichovy ataxie (FA) u dospělých a dospívajících ve věku od 16 let.1 SKYCLARYS - je indikován k léčbě Friedreichovy ataxie (FA) u dospělých a dospívajících ve věku od 16 let.1 - první lék, který pomáhá zpomalit progresi FA a pomáhá zachovat motorické funkce.1, 2
www.neurologiepropraxi.cz 364 OBSAH NEUROLOGIE PRO PRAXI SDĚLENÍ Z PRAXE 426 MUDr. Dušan Ospalík Paroxyzmální slepota u mladého pacienta VIDEOKAZUISTIKA 430 MUDr. Sabina Flašarová, MUDr. Iva Šrotová, Ph.D., MUDr. David Šálek, MUDr. Zuzana Pazdičová Okohybná porucha – diagnostická výzva Z HISTORIE NEUROLOGIE 436 prof. MUDr. Petr Kaňovský, CSc., FEAN Koloniální Brit z Denmark Hill: Charles David Marsden (1938–1998) VYJDE V PROSINCI Připravujeme dopříští Neurologie pro praxi 2025 6 Hlavní téma – Bolesti hlavy Přehledové články – Autoimunitní encefalitidy v dětském věku – diagnostika (MRI CNS), klinický průběh a léčba, MELAS syndróm, Přenašečky dystrofinopatií – opomíjená skupina pacientek Trendy v neurofarmakoterapii – Ocrelizumab a léčba roztroušené sklerózy v těhotenství a během kojení Z pomezí neurologie – Role mikroRNA v diagnostice, prognóze a terapii cévních mozkových příhod, Změny farmakokinetiky a úpravy dávkování neurologických léků u pacientů s renální insuficiencí Sdělení z praxe – Subakútne progredujúca polyneuropatia ako prejav Churg Straussovej syndrómu, Jak se z imunologie stává neurologie: případ pacienta s běžnou variabilní imunodeficiencí, NMOSD jako komorbidita klinicky němého Sjögrenova syndromu, Vícečetná trombóza mozkových splavů pod obrazem laktační psychózy Videokazuistiky – Neurologická, hepatálna a okulárna forma Wilsonovej choroby Od symptomu k diagnóze – Diagnostický postup u pacienta s třesem či dystonií Z historie neurologie – Velký Moravan Franz Gerstenbrand … a spoustu dalších zajímavých témat
TIRÁŽ Vydavatel: SOLEN, s. r. o., Lazecká 297/51, 779 00 Olomouc, IČ 25553933 Adresa redakce: SOLEN, s. r. o., Lazecká 297/51, 779 00 Olomouc tel: 582 397 407, fax: 582 396 099 www.solen.cz Šéfredaktorka: Mgr. Zdeňka Bartáková bartakova@solen.cz Grafická úprava a sazba: DTP SOLEN, Lucie Šilberská Obchodní oddělení: Ing. Lenka Mihulková mihulkova@solen.cz, Charlese de Gaulla 3, 160 00 Praha 6 tel.: 233 340 201 Citační zkratka: Neurol. praxi. Registrace MK ČR pod číslem 10340 ISSN 1213-1814 (print) ISSN 1803-5280 (online) Časopis je excerpován do: EBSCO, Bibliographia Medica Čechoslovaca. Články prochází dvojitou recenzí. Vydavatel nenese odpovědnost za údaje a názory autorů jednotlivých článků či inzerátů. Reprodukce obsahu je povolena pouze s přímým souhlasem redakce. Redakce si vyhrazuje právo příspěvky krátit či stylisticky upravovat. Na otištění rukopisu není právní nárok. Předplatné šesti čísel časopisu včetně supplement na rok 2025. ČR: tištěná 1 980 Kč, elektronická 1 188 Kč. SR: tištěná 36 €, elektronická 24 €. Objednávky na www.solen.cz predplatne@solen.cz nebo 585 204 335. Objednávky na www.solen.sk predplatne@solen.sk nebo (00421) 252 632 409. prof. MUDr. Jakub Hort, Ph.D., FEAN Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol Praha prof. MUDr. Robert Jech, Ph.D. Neurologická klinika 1. LF UK a VFN Praha doc. MUDr. Ema Kantorová, PhD. Neurologická klinika JLF UK a UN Martin prof. MUDr. Jan Mareš, Ph.D., MBA Neurologická klinika 3. LF UK a FTN Praha prof. MUDr. Petr Marusič, Ph.D. Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol Praha doc. MUDr. Michal Minár, Ph.D. II. neurologická klinika LF UK a VN Bratislava MUDr. Ján Necpál, PhD. Neurologické oddelenie Nemocnice Zvolen doc. MUDr. Hana Ošlejšková, Ph.D. Neurologická klinika LF MU a FN Brno MUDr. Andrea Petrovičová, PhD. Neurologická klinika FN Nitra prof. MUDr. Irena Rektorová, Ph.D., FEAN 1. neurologická klinika LF MU a FN u sv. Anny Brno prof. MUDr. Jan Roth, CSc. Neurologická klinika 1. LF UK a VFN Praha prof. MUDr. Jarmila Szilasiová, PhD. Neurologická klinika LF UPJŠ a UNLP Košice doc. MUDr. Pavel Šiarnik, PhD. 1. neurologická klinika LF UK a UN Bratislava prof. MUDr. Karel Šonka, DrSc. Neurologická klinika 1. LF UK a VFN Praha prof. MUDr. Ivana Štětkářová, CSc., MHA, FEAN Neurologická klinika 3. LF UK a FNKV Praha doc. MUDr. Aleš Tomek, Ph.D., FESO Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol Praha MUDr. Marta Vachová Neurologické oddělení Nemocnice Teplice prof. MUDr. Manuela Vaněčková, Ph.D. Radiodiagnostická klinika 1. LF UK a VFN Praha Ing. MUDr. David Zeman, Ph.D. Ústav laboratorní diagnostiky, Oddělení klinické biochemie LF OU a FN Ostrava Zahraniční členové redakční rady Prof. Dr. Jaroslav Slawek, Ph.D. Department of Neurology, Gdansk University, Gdansk, Poland Prof. Dr. Zvezdan Pirtošek, Ph.D. Department of Neurology, University Hospital, Ljubljana, Slovenia Prof. Dr. Uwe Walter, Ph.D. Department of Neurology, Medical University, Rostock, Germany Prof. Dr. Laszlo Vecsei Department of Neurology, Szeged University Medcial School, Szeged, Hungary Prof. Dr. Pille Taba Department of Neurology, University of Tartu, Tartu, Estonia Prof. Dr. Carlo Colosimo Department of Neurology, Santa Maria University Hospital, Terni, Italy Prof. Dr. Jorge Boczkowski Institut Mondor de Recherche Medicale, INSERM – U955, Hospital Henri Mondor Université Paris – Est, Créteil, France Neurologie pro praxi Ročník 26, 2025, číslo 5 Hlavní editor prof. MUDr. Robert Rusina, Ph.D. Neurologická klinika LF UK a FN Hradec Králové Koordinující editor (Česká republika) prof. MUDr. Petr Kaňovský, CSc., FEAN Neurologická klinika LF UP a FN Olomouc Koordinující editor (Slovenská republika) prof. MUDr. Egon Kurča, PhD., FESO Neurologická klinika JLF UK a UN Martin Redakce prof. MUDr. Blanka Adamová, Ph.D. Neurologická klinika FN Brno prof. MUDr. Milan Brázdil, Ph.D., FRCP 1. neurologická klinika LF MU a FN u sv. Anny Brno MUDr. Radim Mazanec, Ph.D. Neurologická klinika 2. LF UK a FN Motol Praha doc. MUDr. Svatopluk Ostrý, Ph.D. Neurologické oddělení Nemocnice České Budějovice MUDr. Pavel Ressner, Ph.D. 1. neurologická klinika LF MU a FN u sv. Anny Brno prof. MUDr. Štefan Sivák, PhD. Neurologická klinika JLF UK a UN Martin prof. MUDr. Matej Škorvánek, PhD. Neurologická klinika LF UPJŠ a UNLP Košice prof. MUDr. Stanislav Šutovský, PhD. 1. neurologická klinika LF UK a UN Bratislava Zakladatel časopisu / zakládající předseda redakční rady prof. MUDr. Ivan Rektor, CSc., FCMA, FEAN, FANA 1. neurologická klinika LF MU a FN u sv. Anny Brno Výkonná redaktorka Mgr. Zdeňka Bartáková Solen Olomouc Redakční rada doc. MUDr. Marek Baláž, Ph.D. 1. neurologická klinika LF MU a FN u sv. Anny Brno prof. MUDr. Michal Bar, Ph.D., FESO Neurologická klinika LF OU a FN Ostrava doc. MUDr. Hana Brožová, Ph.D. Neurologická klinika 1. LF UK a VFN Praha MUDr. Štěpánka Brušáková, Ph.D., MBA Neurologické oddělení Masarykova nemocnice Ústí nad Labem doc. MUDr. Tomáš Dorňák, Ph.D. Neurologická klinika LF UP a FN Olomouc doc. MUDr. Edvard Ehler, CSc., FEAN Neurologická klinika FZS UP a Nemocnice Pardubice prof. MUDr. Zuzana Gdovinová, CSc., FESO, FEAN Neurologická klinika LF UPJŠ a UNLP Košice prof. MUDr. Dana Horáková, Ph.D. Neurologická klinika 1. LF UK a VFN Praha
NEUROLOGIE PRO PRAXI / Neurol. praxi. 2025;26(5):366-370 / www.neurologiepropraxi.cz 366 HLAVNÍ TÉMA nové možnosti léčby myAstenie grAvis Nové možnosti léčby myastenie gravis MUDr. Stanislav Voháňka, CSc. Neuromuskulární centrum ERN, Neurologická klinika FN Brno Myastenie gravis je závažné autoimunitní, protilátkami zprostředkované onemocnění nervosvalového přenosu. Choroba je patogeneticky spojena s onemocněním thymu. Typickým příznakem je unavitelnost kosterních svalů (včetně respiračních), která kolísá v závislosti na únavě a denní době. Diagnostický proces je založen na klinickém obrazu, vyšetření protilátek, elektrofyziologii a zobrazení thymu. Základními úlevovými léky jsou inhibitory cholinesterázy. Podkladem patogeneticky orientované léčby je thymektomie, aplikace kortikoidů a imunosupresiv. V současné době se v terapii začínají uplatňovat nové léčebné směry: inhibitory C5 složky komplementu a FcRn inhibitory. Použití strategií proti B buněčným liniím je zatím předmětem kontroverzí nebo klinických studií. Klíčová slova: myastenie gravis, terapie, inhibitory komplementu, FcRn inhibitory. New treatment options for myasthenia gravis Myasthenia gravis is a serious autoimmune, antibody mediated disorder of neuromuscular transmission. The condition is pathogenetically linked to thymic disease. It typically presents with skeletal muscle fatigability (including that of respiratory muscles) that fluctuates depending on fatigue and time of day. The diagnostic work up is based on the clinical presentation, antibody testing, electrophysiology, and imaging of the thymus. Cholinesterase inhibitors are the main relief drugs. The essence of the pathogenetically oriented treatment is thymectomy and administration of corticosteroids and immunosuppressants. Currently, novel therapeutic strategies are beginning to be used in the treatment: C5 complement inhibitors and FcRn inhibitors. The use of strategies against B cell lines is still a subject of controversy or clinical trials. Key words: myasthenia gravis, treatment, complement inhibitors, FcRn inhibitors. Myastenie gravis je závažné autoimunitní, protilátkami zprostředkované onemocnění nervosvalového přenosu se vzrůstající prevalencí: aktuálně až 39 osob/100 tis. obyvatel (Mevius et al. 2023) a významným dopadem na kvalitu života (Dewilde et al. 2023). Klíčovým příznakem je unavitelnost kosterních svalů (včetně respiračních), která kolísá v závislosti na únavě a denní době. Choroba je významně patogeneticky spojena s postižením thymu. U mladších dospělých nacházíme hyperplazii, v celé populaci nemocných s myastenií se thymom vyskytuje asi v 10 % případů. Podle postižení thymu a přítomnosti protilátek lze onemocnění rozdělit do několika skupin (Tab. 1). Chirurgická thymektomie je indikována u mladších dospělých (Wolfe et al., 2016), věková hranice není přesně stanovena (50–60 let), v případě výskytu thymomu se provádí thymektomie bez ohledu na věk. V současné době preferujeme endoskopický nebo robotický typ operace. Diagnostický proces je založen na klinickém obrazu, vyšetření protilátek, elektrofyziologii (nízkofrekvenční repetitivní stimulaci a/nebo jednovláknové elektromyografii) a zobrazení thymu. Základními symptomatickými úlevovými léky jsou inhibitory cholinesterázy (nejčastěji používanými jsou pyridostigmin a ambenonium). Klíčovou úlohu v imunomodulační dlouhodobé léčbě mají kortikoidy a imunoDECLARATIONS: Declaration of originality: The manuscript is original and has not been published or submitted elsewhere. Ethical principles compliance: The authors attest that their study was approved by the local Ethical Committee and is in compliance with human studies and animal welfare regulations of the authors’ institutions as well as with the World Medical Association Declaration of Helsinki on Ethical Principles for Medical Research Involving Human Subjects adopted by the 18th WMA General Assembly in Helsinki, Finland, in June 1964, with subsequent amendments, as well as with the ICMJE Recommendations for the Conduct, Reporting, Editing, and Publication of Scholarly Work in Medical Journals, updated in December 2018, including patient consent where appropriate. Conflict of interest: Not applicable. Consent for publication: Not applicable. Cit. zkr: Neurol. praxi. 2025;26(5):366-370 https://doi.org/10.36290/neu.2025.017 Článek přijat redakcí: 31. 1. 2025 Článek přijat k publikaci: 4. 3. 2025 MUDr. Stanislav Voháňka, CSc. vohanka.stanislav@fnbrno.cz
Může převzít kontrolu nad gMG každý den Zilbrysq® je inhibitor komplementu C5 s duálním mechanismem účinku, který nastupuje rychle a umožňuje konzistentní zlepšení symptomů při generalizované formě myastenie gravis.1, 2 Reference: 1. Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):395-406. 2. Zilbrysq® (zilucoplan) Souhrn charakteristických vlastností léku, datum revize textu: 25. 5. 2024. Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Zilbrysq 16,6 mg injekční roztok v předplněné injekční stříkačce, Zilbrysq 23 mg injekční roztok v předplněné injekční stříkačce, Zilbrysq 32,4 mg injekční roztok v předplněné injekční stříkačce. Složení: Zilbrysq 16,6 mg: Jedna předplněná injekční stříkačka obsahuje sodnou sůl zilukoplanu v množství ekvivalentním 16,6 mg zilukoplanu v 0,416 ml (40 mg/ml). Zilbrysq 23 mg: Jedna předplněná injekční stříkačka obsahuje sodnou sůl zilukoplanu v množství ekvivalentním 23 mg zilukoplanu v 0,574 ml (40 mg/ ml). Zilbrysq 32,4 mg: Jedna předplněná injekční stříkačka obsahuje sodnou sůl zilukoplanu v množství ekvivalentním 32,4 mg zilukoplanu v 0,810 ml (40 mg/ml). Indikace: Přídatná léčba ke standardní léčbě generalizované myasthenia gravis (gMG) u dospělých pacientů, kteří mají pozitivní nález protilátek proti acetylcholinovým receptorům (AChR). Dávkování: Před zahájením léčby musí být pacienti očkováni proti Neisseria meningitidis. Pokud je nutné zahájit léčbu méně než 2 týdny po očkování, musí pacient dostat vhodnou profylaktickou antibiotickou léčbu až do 2 týdnů po první dávce vakcíny. Doporučená dávka se podá ve formě subkutánní injekce jednou denně a každý den přibližně ve stejnou dobu. Celková denní dávka podle rozmezí tělesné hmotnosti pacienta je následující: tělesná hmotnost < 56 kg:16,6 mg, tělesná hmotnost ≥ 56 až < 77 kg: 23 mg, tělesná hmotnost ≥ 77 kg: 32,4 mg. Starší pacienti: Není nutná žádná úprava dávkování. U pacientů s poruchou funkce ledvin není nutná žádná úprava dávkování. Nejsou k dispozici žádné údaje o pacientech vyžadujících dialýzu. U pacientů s lehkou a středně těžkou poruchou funkce jater není nutná žádná úprava dávkování. Bezpečnost a účinnost přípravku Zilbrysq u pacientů s těžkou poruchou funkce jater nebyla stanovena. Pediatrická populace: Bezpečnost a účinnost přípravku Zilbrysq u dětí mladších 18 let nebyla stanovena – více viz SmPC. Způsob podání: Přípravek se podává subkutánní injekcí. Mezi vhodná místa vpichu patří přední část stehen, břicho a zadní strana horní části paží. Místa vpichu je třeba obměňovat a injekce nemají být aplikovány do oblastí, kde je kůže citlivá, erytematózní, pohmožděná, ztvrdlá, nebo na místa, kde se nacházejí jizvy či strie. Zilbrysq si může aplikovat sám pacient nebo jiná osoba, která byla řádně vyškolena. Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku. Pacienti, kteří v současné době nejsou očkováni proti Neisseria meningitidis. Pacienti s probíhající infekcí Neisseria meningitidis. Zvláštní upozornění a opatření při používání: Díky jeho mechanismu účinku může užívání zilukoplanu zvýšit náchylnost pacienta k infekcím bakterií Neisseria meningitidis. Jako preventivní opatření musí být všichni pacienti očkováni proti meningokokovým infekcím nejméně 2 týdny před zahájením léčby. Pokud je nutné zahájit léčbu méně než 2 týdny po očkování proti meningokokovým infekcím, musí pacient dostat vhodnou profylaktickou antibiotickou léčbu až do 2 týdnů po první dávce vakcíny. Meningokokové vakcíny snižují, ale zcela neodstraňují riziko meningokokových infekcí – více viz SmPC. Během léčby mají být pacienti sledováni z hlediska známek a příznaků meningokokové infekce a v případě podezření na infekci musí být okamžitě vyšetřeni a je třeba přijmout vhodná opatření, jako je léčba antibiotiky a přerušení léčby přípravkem Zilbrysq. Pokud se objeví známky nebo příznaky meningokokových infekcí, je třeba pacienty poučit, aby okamžitě vyhledali lékařskou pomoc. Pacienti mohou být náchylní také k infekcím jinými druhy bakterií rodu Neisseria, jako jsou gonokokové infekce. Pacienti musí být informováni o důležitosti prevence a léčby kapavky. Před zahájením léčby zilukoplanem se doporučuje, aby pacienti zahájili imunizace podle současných imunizačních doporučených postupů. Zilbrysq obsahuje v podstatě zanedbatelné množství sodíku – více viz SmPC. Interakce: Na základě výsledků testování in vitro zilukoplan klinicky relevantně neinhibuje ani neindukuje enzymy metabolizující léčiva (CYP a UGT) ani běžné transportéry. Na základě potenciálního inhibičního účinku zilukoplanu na cytotoxicitu rituximabu závislou na komplementu může zilukoplan snížit očekávané farmakodynamické účinky rituximabu. Fertilita, těhotenství a kojení: Léčbu těhotných žen přípravkem Zilbrysq lze zvážit pouze v případě, že klinické přínosy převažují nad riziky. Není známo, zda se zilukoplan vylučuje do mateřského mléka nebo zda se po perorálním požití novorozenci/kojenci systémově absorbuje. Riziko pro kojené novorozence/děti nelze vyloučit a má se zvážit zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání zilukoplanu. Účinek na lidskou fertilitu nebyl hodnocen. Nežádoucí účinky: Velmi časté: infekce horních cest dýchacích, reakce v místě vpichu, časté: průjem, zvýšená hladina lipázy, zvýšená hladina amylázy, morfea, méně časté zvýšení počtu eozinofilů v krvi. Doba použitelnosti: 3 roky. Zvláštní opatření pro uchovávání: Uchovávejte v chladničce (2 °C–8 °C). Chraňte před mrazem. Uchovávejte v krabičce, aby byl přípravek chráněn před světlem. Pacienti mohou předplněnou injekční stříkačku uchovávat při pokojové teplotě až do 30 °C v původním obalu po dobu maximálně 3 měsíců. Jakmile byl přípravek Zilbrysq uchováván při pokojové teplotě, nesmí být umístěn zpět do chladničky, a pokud nebyl spotřebován během 3 měsíců nebo do data použitelnosti, podle toho, co nastane dříve, je třeba jej zlikvidovat. Dostupné lékové formy a velikosti balení: 7 předplněných injekčních stříkaček po 16,6 mg, 23 mg a 32,4 mg injekčního roztoku. Držitel rozhodnutí o registraci: UCB Pharma S.A., Bruxelles, Belgie. Registrační čísla: EU/1/23/1764/001–006. Datum revize textu: 25. 05. 2024. Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Přípravek není hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Podrobné údaje najdete v Souhrnu údajů o přípravku. Přípravek Zilbrysq je předepisován a vydáván v souladu s programem kontrolovaného přístupu pro přípravek Zilbrysq. Reference: 1. RYSTIGGO® (rozanolixizumab) Souhrn údajů o přípravku. 2. Bril V, Drużdż A, Grosskreutz J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. Lancet Neurol. 2023;22(5):383–394. Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Rystiggo 140 mg/ml injekční roztok Složení: Jeden ml injekčního roztoku obsahuje 140 mg rozanolixizumabu. Jedna injekční lahvička o objemu 2 ml obsahuje 280 mg rozanolixizumabu. Indikace: Přídatná léčba ke standardní léčbě generalizovaného onemocnění myasthenia gravis (gMG) u dospělých pacientů, kteří jsou pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo protilátky proti svalově specifické tyrozin-kináze (MuSK). Dávkování: Léčebný cyklus sestává z 1 dávky týdně po dobu 6 týdnů. Doporučená celková týdenní dávka rozanolixizumabu podle tělesné hmotnosti pacienta je následující: tělesná hmotnost ≥ 35 až < 50 kg: 280 mg, tělesná hmotnost ≥ 50 až < 70 kg: 420 mg, tělesná hmotnost ≥ 70 až < 100 kg: 560 mg, tělesná hmotnost ≥ 100 kg: 840 mg - více viz SPC. Farmakokinetika rozanolixizumabu není pravděpodobně ovlivněna poruchou funkce ledvin ani poruchou funkce jater – více viz SPC. Starší pacienti: Není nutná úprava dávkování. Pediatrická populace: Bezpečnost a účinnost rozanolixizumabu u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyla stanovena. Způsob podání: Subkutánní podání. Rozanolixizumab se doporučuje podávat subkutánně nejlépe do pravé dolní nebo levé dolní části břicha pod pupkem. Infuze se nesmí podávat do oblastí, kde je kůže citlivá, erytematózní nebo ztvrdlá. Přípravek Rystiggo lze podávat pomocí infuzní pumpy, nebo injekční stříkačky pomocí manuálního tlaku. Přípravek Rystiggo si pacient/ka může podávat sám (sama) nebo může být podáván pečovatelem, a to podle Návodu k použití po řádném proškolení zdravotnickým pracovníkem o tom, jak podávat subkutánní infuze – více viz SPC. Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku. Zvláštní upozornění a opatření při používání: Léčba rozanolixizumabem u pacientů s hrozící nebo manifestní myastenickou krizí nebyla zkoumána. Je třeba zvážit sekvenci zahájení léčby mezi zavedenou léčbou krize MG a rozanolixizumabem a jejich potenciální interakce. Po léčbě rozanolixizumabem byla hlášena aseptická meningitida. Pokud se objeví příznaky odpovídající aseptické meningitidě, je třeba zahájit diagnostické vyšetření a léčbu podle standardu péče. Vzhledem k tomu, že rozanolixizumab způsobuje přechodné snížení hladin IgG, může se zvyšovat riziko infekcí. Léčba rozanolixizumabem nemá být zahajována u pacientů s jakoukoli klinicky významnou aktivní infekcí, dokud infekce neodezní, nebo není adekvátně léčena. Během léčby rozanolixizumabem je třeba sledovat klinické známky a příznaky infekcí. Pokud se objeví klinicky významná aktivní infekce, je třeba zvážit vysazení rozanolixizumabu až do odeznění infekce. Mohou se objevit reakce na infuzi, jako je vyrážka nebo angioedém. Pokud během podávání dojde k hypersenzitivní reakci, infuze rozanolixizumabu má být ukončena a v případě potřeby mají být zahájena vhodná opatření. Po jejím odeznění je možné podávání obnovit. Očkování: Bezpečnost imunizace živými nebo živými oslabenými vakcínami a odpověď na imunizaci vakcínami nejsou známy. Všechny vakcíny musí být podávány podle pokynů pro imunizaci a nejméně 4 týdny před zahájením léčby. U pacientů, kteří podstupují léčbu, se očkování živými nebo živými oslabenými vakcínami nedoporučuje. U všech ostatních vakcín musí proběhnout nejméně 2 týdny po poslední infuzi léčebného cyklu a 4 týdny před zahájením dalšího cyklu. Rystiggo obsahuje prolin a polysorbát. Interakce: Vzhledem k tomu, že rozanolixizumab interferuje s recyklačním mechanismem FcRn imunoglobulinu G (IgG), očekává se, že sérové koncentrace léčivých přípravků na bázi IgG (např. monoklonální protilátky a intravenózní imunoglobulin [IVIg]) a Fc-peptidových fúzních proteinů klesnou, pokud budou podávány souběžně nebo během 2 týdnů po podání rozanolixizumabu. Léčba i.v. nebo s.c. imunoglobuliny, PLEX/plazmaferézou a imunoadsorpcí může snížit cirkulující hladiny rozanolixizumabu. Jelikož rozanolixizumab způsobuje snížení hladin IgG, během léčby se nedoporučuje vakcinace živými oslabenými ani živými vakcínami – více viz SPC. Fertilita, těhotenství a kojení: Léčba těhotných žen a použití během kojení se májí zvážit pouze v případě, že klinický přínos převáží nad riziky. Očekává se snížení hladiny protilátek u matky, a také se očekává inhibice přenosu protilátek matky na plod. Mateřské IgG jsou vylučovány do mateřského mléka během prvních dnů po porodu, a brzy poté dochází k poklesu na nízké koncentrace; proto nelze riziko pro kojené dítě během daného krátkého období vyloučit – více viz SPC. Účinek na lidskou fertilitu není znám. Nežádoucí účinky: Velmi časté: bolest hlavy, průjem, pyrexie, časté: infekce horních cest dýchacích, nauzea, zvracení, vyrážka, angioedém, artralgie, reakce v místě injekce. Doba použitelnosti: 3 roky. Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím je 19 hodin při teplotě 25 °C. Pokud způsob přípravy nevyloučí riziko mikrobiologické kontaminace, přípravek má být použit okamžitě. Pokud není použit okamžitě, doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím jsou v odpovědnosti uživatele. Zvláštní opatření pro uchovávání: Uchovávejte v chladničce (2 °C–8 °C). Chraňte před mrazem. Uchovávejte v krabičce, aby byl přípravek chráněn před světlem. Injekční lahvičku přípravku Rystiggo lze uchovávat při pokojové teplotě (do 25 °C) po dobu maximálně 20 dnů, chráněnou před světlem. Po vyjmutí z chladničky a uchovávání za těchto podmínek přípravek zlikvidujte po 20 dnech nebo po uplynutí doby použitelnosti, podle toho, co nastane dříve. Dostupné lékové formy a velikosti balení: 1 injekční lahvička Držitel rozhodnutí o registraci: UCB Pharma S.A., Bruxelles, Belgie Registrační číslo: EU/1/23/1780/001. Datum revize textu: 18. 9. 2025. Výdej léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis. Přípravek není hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Podrobné údaje najdete v Souhrnu údajů o přípravku. Podrobné údaje najdete v Souhrnu údajů o přípravku. Zilbrysq® a Rysstigo® jsou ochrannou známkou skupiny společnosti UCB. © UCB Biopharma SRL, 2025. Všechna práva vyhrazena. UCB s.r.o., Jankovcova 1518/2, 170 00 Praha 7, tel: +420 221 773 442 e-mail: UCBCares.CZ@ucb.com, www.ucb.cz CZ-RZ-2500019 Datum přípravy: říjen 2025 OBJEVTE, co může RYSTIGGO® znamenat pro vaše pacienty s gMG Jediný inhibitor FcRn se schválenou indikací pro léčbu anti-AChR Ab+ nebo anti-MuSK Ab+ gMG, který umožňuje pacientům dosáhnout nové úrovně zlepšení symptomů1,2 RYSTIGGO® je indikováno jako přídavek ke standardní léčbě generalizované myasthenia gravis (gMG) u dospělých pacientů s pozitivními protilátkami proti acetylcholinovému receptoru (AChR) nebo proti svalově specifické tyrozinkináze (MuSK) Ab+, protilátka pozitivní; AChR, acetylcholinový receptor; FcRn, neonatální Fc receptor; gMG, generalizovaná myasthenia gravis; MuSK, svalově specifická tyrosinkináza. Model není skutečný pacient.
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=